Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常遗传性患者的和安全性

Guadecitabine是二代极低丝氨酸药剂，其活性酪氨酸地西他丰的体内暴露时间较静注地西他丰的稍长。治疗法骨髓骨髓精神状态肉瘤需要更直接的极低丝氨酸药剂。数据分析管理人员开展一2期的随机化、持续性数据分析，招聘年满18岁的各风险层次的骨髓骨髓精神状态肉瘤或慢性粒细胞白血病病症，要求受试病症既往不曾选用过极低丝氨酸药剂治疗法或极低丝氨酸药剂治疗法后开刀/难治性。将病症按1：1随机分在60mg/m2或90mg/m2第一组，28天一疗程，前5天用药。主要分析报告指标是总体消除叛将。2012年7月底9日-2014年4月底7日，共有招聘了105位病症，其中55位（52%）分在60mg/m2(28事例为首次治疗法和27事例为极低丝氨酸药剂治疗法后开刀或难治性疾病)，50位(48%)分在90mg/m2(23事例和27事例)。有3事例(3%）不曾做数据分析治疗法，被除去。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同口服第一组赢得总体消除的病症比事例无显著差异(60 mg/m2第一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2第一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次治疗法的病症中有25位(51%，95% CI 36-66)、53位开刀或难治性病症中有23位(43%，30-58)病症赢得了总体消除。第一组最典型的3级及以上的不良政治事件有骨髓提高症(60mg/m2第一组 22/53[41%]、90mg/m2第一组 28/49[57%])、阴性粒细胞提高(21[40%]、25[51%])、疾病(25[47%]、24[49%])、发热性阴性粒细胞提高(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病症死于不良政治事件(60mg/m2第一组 4事例、90mg/m2第一组 3位；1位为首次治疗法、6位为开刀性/难治性)。2事例致死被指出与治疗法有关(第一组各一事例)。Guadecitabine使用中/高危骨髓骨髓精神状态肉瘤病症的耐受性尚能。对目前的极低丝氨酸药剂治疗法不敏感的病症或可选用Guadecitabine治疗法，60mg/m2，连续用药5天。原始引自：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译，转载需授权！